Badania kliniczne prowadzone są po to, aby można było poprawić metody leczenia dostępne dla poszczególnych grup, które są nimi objęte. Podczas nich muszą być przestrzegane określone w przepisach wymogi, bez względu na to, kto jest sponsorem badań: przemysł farmaceutyczny, ośrodki akademickie, instytuty naukowe lub krajowe albo międzynarodowe organizacje.

Udział dzieci

Szczególnie chronieni są małoletni uczestnicy badań, upośledzone osoby dorosłe, które są niezdolne do wyrażenia świadomej, prawnie skutecznej zgody na uczestnictwo. Sprawę sposobu prowadzenia badań klinicznych w udziałem małoletnich regulują przepisy rozporządzenia ministra zdrowia z 30 kwietnia 2004 r. (Dz.U. nr 104, poz. 1108). Dla każdej grupy wiekowej małoletnich określają one inne wymogi. Gdyby badania kliniczne danego produktu leczniczego były już przeprowadzone z udziałem dorosłych, to wówczas ich wyniki w miarę możliwości powinny zostać wykorzystane przy prowadzeniu takich badań z udziałem małoletnich. Wykorzystać je będzie można przede wszystkim wówczas, gdy produkt leczniczy będzie można stosować u dzieci w tych samych wskazaniach co produkt zarejestrowany u dorosłych, a przebieg choroby w obu grupach jest zbliżony, zaś efekt terapii porównywalny. W takich przypadkach wystarczy przeprowadzić tylko badania farmakokinetyki, które umożliwią dostosowanie odpowiednich dawek produktu dla małoletnich, aby można było uzyskać takie same terapeutyczne stężenia produktu we krwi co u dorosłych. Gdyby jednak produkt miał być stosowany w innych wskazaniach albo gdy przebieg choroby i wynik leczenia są odmienne, to wówczas badania z udziałem małoletnich muszą zostać jednak przeprowadzone. Wykonuje się je również wówczas, gdy wiadomo, że skuteczność produktu leczniczego nie jest uzależniona od jego stężenia we krwi albo gdy zależność między stężeniem a skutecznością jest inna u dzieci niż u dorosłych.

Decyduje wiek

Zdarza się, że trzeba przeprowadzić badania z udziałem dzieci w różnych grupach wiekowych. Wtedy wyniki badań przeprowadzone z udziałem małoletnich starszych należy wykorzystać, gdyby to było możliwe również przy badaniach młodszych dzieci. Od tej zasady stosowane są jednak wyjątki w przypadku badań farmakokinetyki, które trzeba przeprowadzić dla wszystkich grup wiekowych dzieci, oraz w przypadku chorób specyficznych, które występują jedynie u noworodków.

Badania kliniczne z udziałem małoletnich prowadzone są na nieco innych zasadach niż dorosłych, ponieważ stosuje się przy nich specjalną pediatryczną postać produktu leczniczego, która umożliwia dokładne dawkowanie tego produktu i gwarantuje akceptację go przez małoletniego i rodziców. Zwraca się też przy tym uwagę na stworzenie różnych postaci preparatu oraz różnych smaków i kolorów przeznaczonych do podawania doustnego, a także jego dostępność w różnych dawkach i stężeniach. Przy badaniach należy uwzględnić, czy substancje pomocnicze produktu stosowanego u dorosłych, a dopuszczonego też dla małoletnich nie są dla nich toksyczne.