Lekarz powinien indywidualizować terapię, czyli stosować takie leki, które w konkretnym przypadku w danej chwili będą najskuteczniejsze i najbezpieczniejsze.
Przez pojęcie terapia standardowa rozumiemy podawanie leku zgodnie z zarejestrowanymi wskazaniami (jest to opisane w Charakterystyce Produktu Leczniczego i ulotce dla pacjenta).
Nie zawsze jednak (i często słusznie) lekarze stosują się do rekomendacji i wytycznych publikowanych przez towarzystwa naukowe.
Groźne przykłady
Są też przykłady, gdzie wychodzenie poza wskazania może być bardzo groźne. I tak na przykład w 1999 roku zarejestrowano w USA Vioxx (Rofekoksyb) do leczenia ostrego, doraźnego bólu. Nie uzyskał on wówczas rejestracji do leczenia bólu przewlekłego (np. w reumatoidalnym zapaleniu stawów). Lekarze jednak chętnie (dzięki marketingowi) stosowali ten lek właśnie w reumatoidalnym zapaleniu stawów, któremu towarzyszy przewlekły ból. Przyczyniło się to do setek niepotrzebnych zgonów. To dobry przykład na pokazanie skutków wychodzenia przez lekarzy poza rejestracyjne wskazania (leczenie niestandardowe).
Zbyt szerokie stosowanie terapii niestandardowej zwłaszcza w:
• innym, niż zarejestrowane, wskazaniu leku,
• innym dawkowaniu,
• innej drodze podawania (off-label, unlicensed prescriptions)
jest ostatnio rozpowszechnione zwłaszcza w onkohematologii.
Względy ekonomiczne
Lekarze stosują również leki poza wskazaniami z przyczyn ekonomicznych. Niektóre leki zarejestrowane do leczenia danej choroby są tak drogie, że lekarze sięgają po tańsze o takim samym mechanizmie działania. Klasycznym przykładem jest Avastin (Bevacizumab) bardzo skuteczny w leczeniu zwyrodnienia plamki prowadzącej do ślepoty, ale niezarejestrowany do tego wskazania. W świecie jest zarejestrowany do leczenia tej choroby inny lek - Lucentis równie skuteczny, ale droższy.
Inne zastosowanie leku
Zjawisko stosowania przez lekarzy innego leku niż wskazany prawnicy nazywają off-off-label. Ale także wśród nich są zdania podzielone, czy takie zachowanie jest dopuszczalne, a przepisy poszczególnych krajów różnie regulują tę kwestię. Zamożna Japonia nie refunduje terapii niezgodnej z rejestracją (off-label), w Niemczech (równie zamożnych) są ściśle określone warunki, kiedy wolno - i to tylko w onkologii - wykorzystywać pozastandardowe zastosowanie leku. Należy jednak pamiętać, że pacjenci leczeni niestandardowo (off-label) są narażeni o 20 proc. częściej na groźne polekowe objawy niepożądane (chociażby powikłania zakrzepowo-zatorowe po Talidomidzie - jeden z częściej stosowanych aktualnie leków off-label w onkologii).
To jest jednak tylko wierzchołek góry lodowej. Onkolodzy bowiem niechętnie rejestrują działania niepożądane po lekach. Choroba nowotworowa sama w sobie może dawać tyle objawów, że często lekarze nie wiedzą, czy np. zwiększona gotowość do zakrzepów to wynik choroby czy leków.
Jaką wybrać metodę leczenia
Nie ma dzisiaj wątpliwości, na podstawie światowych doświadczeń, że rozwój HTA, czyli oceny technologii medycznych, jest najlepszym ze znanych narzędzi do rekomendowania płatnikowi (MZ, NFZ) najbardziej skutecznych, bezpiecznych i opłacalnych metod leczenia pacjentów. W takim przypadku analizie muszą podlegać wszystkie składowe kosztów, takie jak sposób podania leku, ewentualna konieczność hospitalizacji pacjenta, droga podania leku, mnogość działań niepożądanych itd.
Wszystkie analizy farmakoekonomiczne są obarczone błędem. Dlatego swoistego rodzaju niepewność powinna towarzyszyć każdej rekomendacji. W tym kontekście tyle kontrowersji budzi wprowadzana instytucja terapii inicjującej (podanie w pierwszym rzucie, w danej chorobie leku najtańszego).
Takiemu podejściu sprzeciwiają się klinicyści. Koncerny farmaceutyczne uzależniają swoje zdanie od tego, czy ich produkt będzie rekomendowany do stosowania. Płatnik zgadza się, bo musi dbać o finanse publiczne i racjonalnie wydawać pieniądze. Dlatego należy wziąć pod uwagę nie tylko analizy ekonomiczne, ale również uwzględnić badania porównawcze leków pretendujących do terapii inicjującej.
W medycynie nazywamy to badaniem porównawczym dwóch leków (head to head.). Problem w tym, że leki pretendujące do terapii inicjującej takich badań często nie mają. Z drugiej strony społeczeństwo żąda nowych technologii medycznych, nie zdając sobie często sprawy, że nowe leki to nierzadko produkty genetycznie modyfikowane.